記者黃仲丘/台北報導
▲健保署表示,確實去年由於幾個罕藥價格昂貴,需花時間與廠商爭取價格導致審核效率不彰(圖/記者陳弋攝影)
罕見疾病基金會今(2)日上午舉行「呼籲貫徹健保罕病新藥執行效率」記者會,指罕見疾病用藥的預算雖然增加,但過去六年來罕藥專款未執行預算累計仍高達35.877億,目前有23種罕病用藥仍在等待審查,可治療19種罕病,等待使用的7144人當中已有2072人已經離世。對健保署表示,確實去年由於幾個罕藥價格昂貴,對健保衝擊達25~30億,需花時間與廠商爭取價格導致審核效率不彰,今年預算朝向用好用滿,希望朝向百分之百預算執行率的方向進行。
健保署醫審及藥材組副組長張惠萍表示,健保在94年開始編列罕見疾病用藥專款,避免與一般藥品排擠,近5年罕病專款用藥執行數平均成長率大約是8%,超過總額成長率3~5%。
張惠萍說,109年110年罕藥執行率都有95%以上,但去年收載罕病新藥確實面臨挑戰,有些罕藥價格比較昂貴,幾個罕藥的價格加起來對每年健保的衝擊就達25~30億,健保署花了蠻多時間議價,希望向藥廠爭取給台灣比較合理的價格,在去年12月今年2月的共同擬定會議,就收載了5個罕藥、5個新罕藥,和擴增罕藥的給付範圍。
張惠萍表示,這些用藥可以用於治療SMA肌肉萎縮症、「家族性澱粉樣多發性神經病變」(FAP)以及龐貝氏症,多發性硬化症、佝僂症等。這些藥品目前都在和廠商詢問供貨意願,若順利的話可於今年上半年生效。
有關罕病基金會所提出的23款審查中的藥品,張惠萍表示,4個藥品是廠商沒有和健保署提出申請、1個藥品於3月1日已經生效、3個已獲共同擬訂會議同意收載,有望於上半年生效、9個審查中,5個是撤案,1個是共擬會議不通過。
9個審查中的案子,張惠萍說,今年會依程序去做審查,會做醫療科技評估,也會放入病友意見分享平台,蒐集病友意見,包括病友對新藥的期待、使用經驗等。我們會蒐集好意見,在共擬會上呈現,讓共擬代表選擇。
張惠萍表示,今年預算朝向用好用滿,希望朝向百分之百預算執行率的方向進行。縮短審查時間部分,藥品若在食藥署獲得罕藥認定,在還未取得藥品許可證前,可先和健保核價,可以加速,讓病人早點用到藥品。
由於罕藥臨床試驗的個案數較少,臨床實驗時間也沒有那麼長,療效和安全性有某種程度的不確定性,但它的價格卻非常的高,衛福部去年年底已修正藥物給付及支付標準,讓藥價協議可以更有彈性,除了可以用療效為基礎,財務為基礎的風險分攤模式外,還可以分期付款,證據到哪裡,給付到哪裡。讓新罕藥能加入收載。
另外健保署有建立個案登錄系統,讓患者能定期上去填寫用藥後的療效,與安全性資料,可以定期評估,如果有效,可以考慮擴大給付範圍,但若是無效,可以請廠商做適度的還款。這些都是能夠加速新的罕藥引進。