罕病SMA用藥好消息！免赴中國求醫　2藥廠同意砍價5成患者5月有藥醫

記者黃仲丘／台北報導

▲張惠萍表示，百健、羅氏藥廠已同意健保署SMA藥價降價新方案（圖／記者黃仲丘攝）

脊髓性肌萎縮（SMA）由於藥品價格昂貴，日前國內有不符健保給付標準的患者因而到中國做了4針治療，一針只要自費約15萬元台幣讓健保署臉上無光；對此，健保署今(19)日公布了，日前邀請百健、羅氏、諾華3家藥廠的協商回覆結果；包括百健和羅氏藥廠都同意了健保的降價方案，健保署預計可於2月底提到健保共同擬定會議討論，最快將於今年5月前就能擴大給付，估計每年受惠患者可從41人10％，擴大至200人，會有5成患者受惠。

目前治療脊髓性肌肉萎縮症罕病SMA，僅有一款治療藥物Spinraza有納入健保給付，但唯一的一款治療藥物Spinraza，目前仍未通過3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧10之SMA病人」族群。

日前SMA患者病友小沂，由於不符健保給付標準，已自行前往有部分負擔給付的中國，做了4針治療，一針只要自費約15萬元台幣。讓SMA治療藥物爭取協會理事長李怡潔於臉書上呼籲台灣政府應放寬給付標準。

健保署於16日，邀請包括百健、羅氏、諾華等3家藥廠，提出降價方案的協商，健保署醫審及藥材組副組長張惠萍今(19)日表示，昨日健保署已陸續收到藥廠的回覆。包括百健、羅氏都答應健保的降價方案。

預計將可擴大SMA給付對象由「經新生兒篩檢即將發病之個案或出生12個月內發病確診且開始治療年齡小於6歲(含)已發病之SMA個案。」。健保署希望擴大給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需滿足運動評估分數RULM>=15」。但張惠萍補充，羅氏的藥品「是2個月以上小朋友才能用藥」。

張惠萍表示，健保署預計可於2月底提到健保共同擬定會議討論，最快將於今年5月前就能擴大給付，估計每年受惠患者可從41人10％，擴大至200人，會有5成患者受惠。目前健保僅有給付百健的SMA用藥，Spinraza。羅氏的Evrysdi也將有機會一併於5月初新納入健保給付。

而SMA用藥當中的唯一基因療法用藥諾華的Zolgensma，張惠萍表示由於廠商表示總公司還沒回覆降價方案，仍在等待回覆中。