血癌病程快且嚴峻　醫盼「加速新藥核准、放寬給付條件」！

生活中心／綜合報導

別忽視感冒久治不癒、下背痛、異常疲累等症狀，有可能是「骨髓性白血病」! 「骨髓性白血病」俗稱「血癌」，共有兩種，分別為急性骨髓性白血病（簡稱AML）與慢性骨髓性白血病（簡稱CML），由於症狀不具特異性，即使身體不適出現症狀，也可能被歸咎於工作勞累或身體老化，不容易被發現。

根據衛生福利部國民健康署癌症登記報告指出，台灣每年約新增850至900位急性骨髓性白血病患者，疾病進展快速，所幸近年隨著新藥物研發，治療已獲得大幅進展，惟部分藥物仍尚未獲得健保給付，患者還需面臨自費的經濟壓力，以至於無法追上先進國家的治療目標。而慢性骨髓性白血病的治療隨著標靶藥物的問世，患者只要規律服藥，不僅疾病可以獲得良好控制，也能避免抗藥性發生，目前已有多種藥物獲得健保給付。

急性骨髓性白血病症狀不典型，常見症狀有：疲累、呼吸困難、容易感冒、不明瘀斑、牙齦出血、骨頭疼痛(尤其是胸骨附近)，因此易被忽視。慢性骨髓性白血病症狀亦不具特異性，但治療已步入標靶藥物的時代，治療以達到深度緩解為目標，並藉此提供患者一個停藥的機會，患者應緊密與醫師合作，規律用藥回診追蹤，不應自行隨意停藥，避免病情進一步惡化，轉為急性骨髓性白血病。

臺中榮民總醫院精準醫學中心執行長曾慧恩醫師表示，曾經遇過72歲的男性患者，本身有高血壓，因為年紀大而未注意到下背痛症狀，直到長期過於疲累，才到大醫院求診，並發現血色素、血小板數值異常。追溯病程才發現，短短兩、三個月已演變為「急性骨髓性白血病」，血色素數值從11掉到7。後來也進一步發現，患者本身有骨髓造血不良症候群，造血功能異常，導致「急性骨髓性白血病」。曾慧恩醫師說，還遇過20幾歲患者，一送醫院已是嚴重腦出血，難以救治，回溯病程得知一個月前已有貧血、疲累、容易瘀青等症狀，因此醫師鼓勵民眾平時除了多留意身體狀況，定期體檢也相當重要!

▲臺中榮民總醫院精準醫學中心執行長曾慧恩醫師。

世界衛生組織(WHO)、國際共識分類（International Consensus Classification，簡稱ICC）與歐洲白血病研究網（ELN）去年(2022)針對急性骨髓性白血病提出最新疾病分類共識，台大醫院也依據指引進行本土研究，證實約3成患者能評估風險，以落實個人化精準治療。曾慧恩醫師說，新的分類共識，其實就是將基因變化的指標變得更精準，讓患者獲得最有效的治療。不過即使有最新疾病分類共識，對於急性骨髓性白血病患者而言，在台灣依舊無法百分百獲得最妥善的醫療照護。

提及國內急性骨髓性白血病的治療阻礙，曾慧恩醫師指出，目前僅部分標靶藥獲得健保給付，包括BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑，選擇相當少。其中BCL-2抑制劑不需基因檢測，可幫助年長者或是年輕併有共病患者，將存活期從3個月延長到12個月。FLT-3抑制劑則可幫助三成有FLT3基因變異的高風險病患，消滅異常血球細胞並恢復正常血球細胞數量。儘管部份藥物獲健保給付，然而政府給付時間有限，療程效果受限，導致未來有復發風險。台灣今年初引進口服去甲基化藥物，能延長患者的無復發存活期，幫助患者維持病況，臨床專家也期待能納入健保給付。

不只健保給付藥物選項不多，甚至還有多款標靶藥物尚未獲得核准，尚未引進台灣。曾慧恩醫師以CD33抗體藥物為例，良好預後患者若使用，可將存活率從55%增加到77%；中度預後患者則是35%增加到40%，可惜台灣並未引進此藥。曾慧恩醫師建議，除了增加藥物選擇、加速新藥核准以外，若健保給付有財務考量，可參考日本協助患者部分負擔治療費用的放寬方式，再結合病患個人保險金，讓患者更有機會選擇最適合他們的治療方法。

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