健保重大突破！「軟骨發育不全」藥費納健保　72罕病童年省800萬

記者簡浩正／台北報導

▲「軟骨發育不全症」新藥納給付，預計每年可嘉惠約72位病童。（圖／北市聯醫提供）

中央健康保險署自114年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付，預計每年可嘉惠72名病童。年僅13歲的許小妹是全國首位正式受惠者，原本由家人要自費800萬元透過專案進口使用該藥治療，治療一年以來，從無法摸到水槽水龍頭，到現在可自行開水洗手，生活自理能力明顯提升。

健保署石崇良署長表示，這項給付政策自今年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，將由罕病專款支應。

北市聯醫小兒科醫師蔡立平指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。

根據目前健保給付條件，須年滿兩歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。蔡立平呼籲，請家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過可以改變一生的機會。

▲全台首位受惠個案、13歲的許姓女童，已從自費轉為健保支持，每年可省下約800萬元藥費。（圖／北市聯醫提供）

許小妹的父親回憶，一年前為了給孩子一個機會，選擇自費使用Voxzogo，花費高達800萬元，歷經每日注射與嚴密追蹤，孩子終於能自己開水洗手、穿衣服，從生活的小處逐步邁向自立。他感性地說：「這不只是長高的問題，而是讓孩子真正能自己過生活。」

許小妹的父親特別感謝石崇良署長與健保署團隊的「德政」，讓像他們這樣的家庭得以減輕經濟重擔，也讓孩子的未來多了一份希望。許小妹也親手寫下感謝卡，由父親代為朗讀，感謝健保署與醫師們的照顧。

北市聯醫總院長王智弘致詞表示，聯合醫院作為公立醫療體系的一環，始終以病人需求為核心，面對罕病這樣資源稀少又挑戰極大的領域，我們的醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多病友家庭的精神支柱。「這次看到許小妹的進步，是我們努力的最大鼓勵。」

石崇良說，全民健康保險自開辦以來，始終秉持「自助互助、風險分攤，保障全民醫療權益」的核心精神。在每一位納保者的共同參與與支持下，健保制度得以照顧弱勢、分擔風險，讓資源有效運用到最需要的族群身上。Vosoritide的納入，不僅是技術與制度的結合，更體現了社會共融與醫療平權的價值。

健保署指出，Vosoritide治療費用每人每年約700萬元，未來預估每年約有72位病童符合給付資格，藥費支出由罕病專款支應。