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基因治療要數千萬!石崇良曝台製可降至1/3
衛福部長石崇良宣布，台灣將致力於成為亞太罕病創新治療中心，並將再生醫療定位為國家戰略重點。面對全球細胞與基因治療競爭，台灣將主攻第一、二期早期臨床試驗，並推動一條龍服務，目標將臨床試驗申請到收案時間縮短至100天。此外，針對危及生命的疾病，衛福部將實施附款許可機制，讓完成二期試驗的製劑能提早上市。石崇良強調，今年是再生醫療元年，期盼透過在地化生產，將高昂的先進療法價格降至現行的三分之一，降低患者財務負擔，並藉由串聯臨床、審查與產業製造，加速推動台灣再生醫療產業發展，讓更多病患能及早獲得國際級的創新醫療服務。
2026/08/15 02:30
天價！血友病新藥每劑近億元 評估納健保
每劑要價近1億元的血友病細胞治療針劑目前已取得美國食品藥物管理局（FDA）許可，健保署今（19）日表示，目前我國已向食藥署申請許可證，未來將與藥廠討論與考量成本效益後，，會評估是否納入健保給付範圍。（記者：周宸妘）
2024/08/19 01:01
罕病SMA「健保給付取消限制」 8月上路
罕病SMA背針及口服藥8月1日起取消健保給付限制，預估9成患者、400人適用，首年藥費支出約新台幣20億元；其餘1成非健保給付對象，為18歲以上發病或運動功能小於0的患者。
2024/07/31 02:42
吳秀梅離職 陳時中強調非拔官
衛福部食藥署長吳秀梅卸下職務，由中國醫藥大學藥學院院長莊聲宏接任。前衛福部部長陳時中今（1）日被問及此事時，力挺吳秀梅，並強調這並非拔官。
2024/07/01 09:55
2月男嬰罹罕病！健保給付4900萬針劑搶命
台中一名男嬰，剛出生10天就被診斷罹患罕見且致命的SMA脊髓性肌肉萎縮症第一型，除了治療選擇有限，患者的預後狀況也不佳。中山醫學大學附設醫院為男嬰申請基因治療針劑Zolgensma，1劑要價4900萬元，經健保給付施打後，目前肌肉狀況已有改善，也是台灣健保給付最小年齡的成功案例。
2024/06/05 08:57
4900萬SMA罕病藥！ 部分醫院採購遇困難
健保署自民國2020年7月起給付SMA脊髓注射藥物，2023年4月給付口服藥品，8月再將要價達4900萬的基因治療藥物納入給付；目前SMA基因治療藥物標榜終身僅需施打一次，現僅限於新生兒篩檢即將發病個案，健保署副署長龐一鳴表示，由於部分醫院在採購該款藥物遇到困難，目前健保署將幫忙買藥，將逐一與有使用該款藥物需求的醫院了解情形。（記者黃仲丘）
2024/01/30 04:32
4900萬SMA藥首例健保給付患者 現況曝光
史上最貴！要價達4900萬元的罕病脊髓性肌肉萎縮症SMA基因治療藥已於8月起納健保給付，一名南部未滿6個月大的嬰兒，於8月8日正式通過基因治療用藥事前審查的患者，是全台第一個使用「最貴」藥品的患者。健保署署長石崇良今(14)日出席社團法人台灣生命之窗慈善協會紀錄片活動時表示，此名患者目前狀況「很好」。（記者黃仲丘）
2023/09/14 03:17
健保給付擬放寬！改善SMA病友治療現況
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的遺傳性疾病，依發病時間可分為「嬰兒型」與「晚發型」，目前健保給付SMA患者背針治療，給付對象僅有「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」的SMA病友。
2023/03/20 12:00
基因性視網膜退化 醫籲及早檢測
基因性視網膜退化(Inherited Retinal Degeneration, IRD)，是一種罕見的視網膜疾病，在臨床表現上可能影響所有年齡層的人，並以不同的速度發展。基因性視網膜退化是由於負責視網膜正常功能的基因發生突變所引起的，其中一些基因突變可能會造成其他疾病，包括老年黃斑部病變、萊伯氏先天性黑矇症、斯特格氏黃斑失養症和視網膜色素病變，主要分為先天跟後天。
2022/05/12 10:00
美通過基因治療法！每劑售價破天價
美國食品藥物管理局（FDA）於上週五（24日）審核通過一項針對基因疾病「脊髓性肌肉萎縮症」（spinal muscular atrophy, SMA）的新療法，這種疾病會造成嬰兒的肌肉逐漸退化，最終可能在2歲前死亡。不過這項一次性的新療法的藥價卻高達212萬美元（約合新台幣6698萬元）。
2019/05/27 09:21
