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獨家/「她」向政府請命:有SMA藥就別讓病友在失望中歿

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記者簡浩正/台北報導

曾獲總統教育獎肯定的李怡潔(中),雖被用藥政策排除在外,但她仍盡全力為SMA病友發聲。(圖/李怡潔提供)

▲曾獲總統教育獎肯定的李怡潔(中),雖被用藥政策排除在外,但她仍盡全力為SMA病友發聲。(圖/李怡潔提供)

脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病,全台約400多位患者,且確診後的新生兒須立即用藥治療,來保護尚未退化的神經元,避免患者成長時期的不可逆。對此,曾2度榮獲總統教育獎,本身也是SMA病友的台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔感嘆,因目前健保SMA藥給付條件限制嚴格,「年齡」關卡讓多數家屬心灰外,協會中有的病友更是等不到救命藥而離世!「明明有藥卻無法用」讓她十分感嘆,「患者不是不想等,而是在失望中可能等不到了。」

據悉,SMA目前在國際間已有三款藥可治療(Zolgensma、Spinraza及Evrysdi),前者僅適用於2歲以下的患童,後兩款藥物則可適用在幼童及成人身上,以國外經驗來說治療情形甚佳,病友病況幾乎都有改善。但即便最便宜款一年療程逾千萬元,更號稱「史上最貴注射劑」,多數患者都無法負擔,只能消極甚至放棄治療。所幸,其中一款SMA藥「Spinraza」於109年7月1日起納入台灣健保給付,能挽救SMA患者逐漸死亡的神經元細胞,但給付條件嚴格「出生12個月(1歲)內發病確診且開始治療年齡不滿七歲」或「只有兩個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症之患者」才可使用

李怡潔接受《三立新聞網》記者專訪表示,目前全台患者中不到10%、僅8%約30多位符合目前SMA用藥健保給付資格;其餘92%病友,都跟她一樣正面臨著身體萎縮、症狀持續惡化情況。她並以上述後兩款幼童及成人可用藥物為例,背針已有46國納入健保給付、口服藥則有27國納入健保給付,甚至連重視「經濟效益」的英國跟澳洲,今年病友用藥都已全給付。然而,台灣自2020年同意給付Spinraza後,僅有8%的病友符合條件,對比之下,更顯得台灣給付進展的止步不前。

她說,Spinraza能保護SMA患者尚未退化的神經元,能讓症狀停在當下、不再惡化,有助病友自理功能之外,也能減輕家屬負擔,也具社會經濟效益,呼籲政府在SMA用藥考量上應與時俱進,健保給付應再放寬,「別讓病友用生命續等健保給付。」

記者詢問李怡潔,3年前曾至總統府為SMA病友請命、促成用藥放寬的她「明明自己也被政策排除在外,還要用盡全力去為大家發聲是為什麼?」她感性的說,「我圖的是改變,因為同樣身為SMA病友,才是真正能夠感同身受的。」今年28歲的她,目前只剩下手指能操作電動車行動,她說自己在1歲多時發病,但當時根本不知道SMA,家人四處就醫、找偏方後才發覺確診;行動功能漸漸喪失的她、現偶爾需配戴呼吸器,但她並沒有因此放棄生命,日前更完成大學學業,並多次代表病友出席藥物協調會、共擬會等會議發聲。去年更在立委、醫師的協助下排案進入健保專家會議,申請擴增給付對象,遺憾的是被以罕藥專款有限、實證及醫療經濟資料不足等原因不予通過。

「這個疾病最殘忍之處,莫過於讓患者擁有與常人無異的認知能力。」李怡潔說,「我們是一群在失望中長大的孩子,在無藥可醫的時代,我們無從選擇,可如今台灣已有藥物可改變SMA病友的未來。」她更舉例協會中的個案小蓁(化名),屬SMA第二型,「原本跟我一樣嚴重,本來是一輩子都不能走的」,但在符合健保給付下,去年2月經藥物治療後,僅短短半年就從只能穩坐到可獨立行走,讓她相當感動。2022年剩下半年,罕藥專款還有幾十億,她期望健保署在財務可負擔的情況下,儘快拓寬給付SMA治療藥物,讓更多台灣病友像國際病友那樣,將奇蹟呈現在大家眼前。

小蓁去年經SMA藥物治療後,僅短短半年就從只能穩坐到可獨立行走,讓李怡潔相當感動。(圖/李怡潔提供)

▲小蓁去年經SMA藥物治療後,僅短短半年就從只能穩坐到可獨立行走,讓李怡潔相當感動。(圖/李怡潔提供)

對此,健保署長李伯璋接受《三立新聞網》記者專訪回應,對於SMA藥物放寬給付條件上,經111年2月共擬會議決議暫不納入給付,主要原因是廠商並未提出具體本土醫療效益佐證資料,及藥物治療費用高,對健保財務衝擊大,後續若能提出完整的科學實證及財務方案,均可再申請健保收載。不過,本案廠商於111年3月31日再次提出建議,擴增使用於「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上,且RULM≧15之SMA 病人」族群,後續將依程序提今年8月專家諮詢會議討論。

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