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獨家/曙光!醫籲「運動功能」放寬SMA藥 健保8月討論

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記者簡浩正/台北報導

對於醫師呼籲放寬SMA藥物,健保署長李伯璋表示,將在8月專家諮詢會議上討論。(圖/記者黃仲丘、簡浩正攝影)

對於醫師呼籲放寬SMA藥物,健保署長李伯璋表示,將在8月專家諮詢會議上討論。(圖/記者黃仲丘、簡浩正攝影)

▲對於醫師呼籲放寬SMA藥物,健保署長李伯璋表示,將在8月專家諮詢會議上討論。(圖/記者黃仲丘、簡浩正攝影)

脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病,全台約400多位患者,且確診後的新生兒須立即治療,來保護尚未退化的神經元,避免患者成長時期的不可逆。目前國際間雖已有三款藥可治療,但因療程一年逾千萬元,更號稱「史上最貴注射劑」,多數患者都無法負擔,只能消極甚至放棄治療,讓病情加劇。所幸,其中一款SMA藥「Spinraza」於109年7月1日起納入台灣健保給付,能挽救SMA患者逐漸死亡的神經元細胞,但給付條件嚴格「出生12個月(1歲)內發病確診且開始治療年齡不滿七歲」或「只有兩個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症之患者」才可使用

《三立新聞網》記者發現,該藥物給付政策上路滿2年,受惠者迄今卻不到1成,多數SMA病友仍苦等治療契機,神經科醫師更覺得相當遺憾,呼籲政府可再考量適度放寬給付資格。對此,健保署表示,廠商已於今年3月底再次提出擴增使用建議,後續將依程序提於8月專家諮詢會議上進一步討論

治療SMA專家、新竹臺大分院神經部主任蔡力凱表示,據統計,SMA發生率約1萬7000分之1,若以國內每年約16萬名新生兒來說,約7到9名為SMA新發個案,而新生兒若確診為SMA,須立即接受藥物治療,避免神經元退化,造成未來成長時不可逆的影響。以院內目前約10例SMA個案來說,治療效果都維持得不錯。

他進一步解釋,目前國際間治療SMA的三款藥物分別為Zolgensma、Spinraza及Evrysdi,皆獲美國FDA核准。Zolgensma是基因治療,以靜脈注射的方式投藥;Spinraza採背針(針劑),經由背部打入脊髓液裡面;Evrysdi則為口服藥物,主要皆是提高SMN蛋白的表現,達到改善患者肌肉運動功能並且提升整體存活率。前者僅適用於2歲以下的患童,後兩款藥物則可適用在幼童及成人身上,以國外經驗來說治療情形甚佳,病友幾乎都有改善、且視病友病況藥物可交替使用。我國其實也有進上述三款藥物,但目前僅Spinraza通過健保給付,「能用的武器較少」,另兩款藥物高昂的自費價格,讓家屬難以負擔。

他說,Spinraza藥物通過健保給付雖是美意,但上路2年來僅將近一成、全台不到40人得以接受治療,即9成SMA患者仍未受惠、且逾半數是成人。而據研究顯示,Spinraza能保護尚未退化的神經元,多數患者能維持症狀不惡化,甚至部分神經功能可微幅進步,呼籲健保可再適度放寬Spinraza藥物給付資格,並考量非以「年齡」、而是以「運動功能」作為考量標準。他舉例,如15歲已臥床者、跟30歲的目前還能以拐杖走路的SMA病友,後者治療效果應相對較佳。此外,國際上也已發展出運動功能量表(如HFMSE、RULM等)可評估。讓更多命懸一線的SMA成人病友,擁有活下去的希望。

新竹臺大分院神經部主任蔡力凱。(圖/蔡力凱提供)

▲新竹臺大分院神經部主任蔡力凱。(圖/蔡力凱提供)

對此,健保署長李伯璋接受《三立新聞網》記者專訪時表示,健保總額編列「罕病用藥專款」,今年約87.7億,但專款要支應所有罕藥其實是捉襟見肘,還能有多少餘裕需再議。前幾日吳玉琴委員召開的會議中,也表達約1萬5000名罕病友都要照顧到,但「實在是藥費太貴,健保署以科學證據為主儘量合理分配,但也要看有多少預算做多少事,恐無法滿足全部病人。」

對於SMA藥物放寬給付條件上,李伯璋說,經111年2月共擬會議決議暫不納入給付,主要原因是廠商並未提出具體本土醫療效益佐證資料,及藥物治療費用高,對健保財務衝擊大,後續若能提出完整的科學實證及財務方案,均可再申請健保收載。不過,本案廠商於111年3月31日再次提出建議,擴增使用於「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上,且RULM≧15之SMA 病人」族群,後續將依程序提今年8月專家諮詢會議討論。

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