獨家／曙光！醫籲「運動功能」放寬SMA藥　健保8月討論

記者簡浩正／台北報導

▲對於醫師呼籲放寬SMA藥物，健保署長李伯璋表示，將在8月專家諮詢會議上討論。（圖／記者黃仲丘、簡浩正攝影）

脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA)是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病，全台約400多位患者，且確診後的新生兒須立即治療，來保護尚未退化的神經元，避免患者成長時期的不可逆。目前國際間雖已有三款藥可治療，但因療程一年逾千萬元，更號稱「史上最貴注射劑」，多數患者都無法負擔，只能消極甚至放棄治療，讓病情加劇。所幸，其中一款SMA藥「Spinraza」於109年7月1日起納入台灣健保給付，能挽救SMA患者逐漸死亡的神經元細胞，但給付條件嚴格，須「出生12個月（1歲）內發病確診且開始治療年齡不滿七歲」或「只有兩個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症之患者」才可使用。

《三立新聞網》記者發現，該藥物給付政策上路滿2年，受惠者迄今卻不到1成，多數SMA病友仍苦等治療契機，神經科醫師更覺得相當遺憾，呼籲政府可再考量適度放寬給付資格。對此，健保署表示，廠商已於今年3月底再次提出擴增使用建議，後續將依程序提於8月專家諮詢會議上進一步討論。

治療SMA專家、新竹臺大分院神經部主任蔡力凱表示，據統計，SMA發生率約1萬7000分之1，若以國內每年約16萬名新生兒來說，約7到9名為SMA新發個案，而新生兒若確診為SMA，須立即接受藥物治療，避免神經元退化，造成未來成長時不可逆的影響。以院內目前約10例SMA個案來說，治療效果都維持得不錯。

他進一步解釋，目前國際間治療SMA的三款藥物分別為Zolgensma、Spinraza及Evrysdi，皆獲美國FDA核准。Zolgensma是基因治療，以靜脈注射的方式投藥；Spinraza採背針（針劑），經由背部打入脊髓液裡面；Evrysdi則為口服藥物，主要皆是提高SMN蛋白的表現，達到改善患者肌肉運動功能並且提升整體存活率。前者僅適用於2歲以下的患童，後兩款藥物則可適用在幼童及成人身上，以國外經驗來說治療情形甚佳，病友幾乎都有改善、且視病友病況藥物可交替使用。我國其實也有進上述三款藥物，但目前僅Spinraza通過健保給付，「能用的武器較少」，另兩款藥物高昂的自費價格，讓家屬難以負擔。

他說，Spinraza藥物通過健保給付雖是美意，但上路2年來僅將近一成、全台不到40人得以接受治療，即9成SMA患者仍未受惠、且逾半數是成人。而據研究顯示，Spinraza能保護尚未退化的神經元，多數患者能維持症狀不惡化，甚至部分神經功能可微幅進步，呼籲健保可再適度放寬Spinraza藥物給付資格，並考量非以「年齡」、而是以「運動功能」作為考量標準。他舉例，如15歲已臥床者、跟30歲的目前還能以拐杖走路的SMA病友，後者治療效果應相對較佳。此外，國際上也已發展出運動功能量表（如HFMSE、RULM等）可評估。讓更多命懸一線的SMA成人病友，擁有活下去的希望。

▲新竹臺大分院神經部主任蔡力凱。（圖／蔡力凱提供）

對此，健保署長李伯璋接受《三立新聞網》記者專訪時表示，健保總額編列「罕病用藥專款」，今年約87.7億，但專款要支應所有罕藥其實是捉襟見肘，還能有多少餘裕需再議。前幾日吳玉琴委員召開的會議中，也表達約1萬5000名罕病友都要照顧到，但「實在是藥費太貴，健保署以科學證據為主儘量合理分配，但也要看有多少預算做多少事，恐無法滿足全部病人。」

對於SMA藥物放寬給付條件上，李伯璋說，經111年2月共擬會議決議暫不納入給付，主要原因是廠商並未提出具體本土醫療效益佐證資料，及藥物治療費用高，對健保財務衝擊大，後續若能提出完整的科學實證及財務方案，均可再申請健保收載。不過，本案廠商於111年3月31日再次提出建議，擴增使用於「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧15之SMA 病人」族群，後續將依程序提今年8月專家諮詢會議討論。