SMA罕病藥每針230萬　健保打回票2關鍵：無顯著進步

記者黃仲丘／台北報導

▲健保署表示，目前認為7歲以上效果並不明顯，沒有顯著改善，是未能擴大給付主因。（圖／資料照片）

目前治療脊髓性肌肉萎縮症罕病，僅有一款治療藥物Spinraza；病友團體質疑，健保署年預算數雖較2021年增加11.74億元，扣除實際給付仍有9.7億結餘，但卻未能將相關藥物給付擴大至7歲以上患者。相關病友團體今(23)日於立法院，控訴健保讓罕病病友失望。對此，健保署除了考量SMA藥品藥價昂貴，首年財務衝擊達29.8 億元；另外，目前認為7歲以上效果並不明顯，沒有顯著改善，是未能擴大給付主因。

去年7月一名脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病童的母親流淚徹夜上書總統，留言「總統求求您，救救我的孩子」。唯一的一款治療藥物Spinraza，目前仍未通過3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧10之SMA病人」族群。

相關病友團體今日於立法院舉行記者會表示，目前台灣已公告240種罕見疾病，其中只有46種罕病有對應治療藥物，35種受惠健保給付，今年2022年的罕病專款，比去年增加了約11.74億元，扣除實際支付仍有9.7億結餘預算未能執行，但今年8月的健保共同擬定會議，卻僅2項罕病藥物獲得給付，質疑政府打假球。

對此，健保署醫審及藥材組科長連恆榮表示，健保自109年7月1日給付用於治療SMA的Spinraza藥品於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7 歲」族群。廠商後續申請擴增Spinraza用於「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧10之SMA病人」族群，但未能通過。

連恆榮表示，健保之所以未能擴大7歲以上給付SMA藥物，一部分是考量該藥昂貴，SMA的Spinraza藥品平均一劑230萬，第一年要打6針，每人得支出1380萬，之後每年要打3針，每人690萬。今年的罕病年預算數雖較去年增加11.74億元，但是此預算必須支應既有罕病病友用藥費用之成長。

連恆榮另一主要原因，是有醫師在臨床觀察發現，該藥品用於7歲以上的患者，沒有顯著進步，是未能擴大給付的主因。目前健保署仍持續擴增罕藥的給付範圍以及收載新的罕藥，目前還有14個成分罕藥刻正進行收載審查程序中，當中也包括2款SMA的新藥。

健保署表示，2020年持有重大傷病卡的罕病病友為11,771人，至2021年為12241人，2022年至6月底止則為12524人;2020年到2022年的罕病專款預算，分別為71.66億元、76.01億元以及87.75億元，執行率則為98.4%、96.1%，以及推估111年執行率為93.4%。盼與病友團體以夥伴關係的態度提出對健保資源最佳運用的建議，向藥廠爭取最優惠價格，也再次呼籲藥商應基於社會責任，關照罕病病友。