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等不到新藥!16歲龐貝氏症男求「二代治療藥」早日給付 健保署長這麼說

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記者簡浩正/台北報導

 希望健保救命!罕病基金會提6建議5呼籲。(圖/記者簡浩正攝影)

 ▲希望健保救命!罕病基金會提6建議5呼籲。(圖/記者簡浩正攝影)

等不到新藥!16歲的洪聲平,在出生後接受新生兒篩檢時,發現帶有龐貝氏症(Pompe disease)的致病基因而確診。出生在有治療藥物的世代,聲平有幸及時用藥而得以延長生命。然而在他小學三年級的時候因病程快速進展,五年級開始需要乘坐電動輪椅行動。喜愛跳舞的聲平,經常跟著網路流行的歌曲影片擺動,儘管坐在電動輪椅上,也充滿自信,他今(5)日在母親陪同下訴說心路歷程,呼籲政府能照護罕病落實健保疾病風險分攤機制,期盼二代治療藥物早日給付。

龐貝氏症可分為嬰兒型(約佔1/3)與晚發型兩種。而據統計,在台灣平均每3.5萬名新生兒中,就有1位是龐貝氏症患者。而藥物治療對罕見疾病患者重要,罕見疾病藥物能改善生活品質,減少照護負擔,在防治上也有積極意義,但因為市場小、開發成本高,被稱為「孤兒藥」。

罹患龐貝氏症的洪聲平(右),希望早日等到新藥治療。(圖/記者簡浩正攝影)

▲罹患龐貝氏症的洪聲平(右),希望早日等到新藥治療。(圖/記者簡浩正攝影)

罕見疾病基金會及台灣弱勢病患權益促進會,今聯合舉辦「苦等救命罕藥,病患尋活路的期待與挑戰」記者會,找來4個罕病家庭分享。除上述龐貝氏症個案外,今年11歲的王小妹,罹患脊髓性肌肉萎縮症(SMA),被基金會比喻是落在醫療科技評估(HTA)雙刃切割外,苦等熬戰的SMA孤兒。

王小妹在一歲後就確診罹患SMA。王媽媽提到,「從當時還無藥可醫的時代,到現在面對有藥可用,卻因健保限制而無法用藥的情況,只能被迫等死」,王小妹近兩年來身體快速退化,從自己可以行走退化到必須仰賴輪椅,肌肉支撐力不平均導致飽受脊椎側彎之苦。

罕病基金會創辦人陳莉茵表示,台灣所公告的罕見疾病(罕病)已有240種,但罕病藥物市場小、開發成本高,被稱為「孤兒藥」,每年上百萬甚至上千萬費用非普通家庭可負擔;雖健保已給付61種罕藥,但據統計近5年健保罕藥未執行預算總餘額「高達26.1億」,因此提出包含提升罕藥專款執行效率等6項建議、5大呼籲。她並哽咽泣訴「難道我們只是一個數字、只是角力場的籌碼嗎?期盼政府能更重視台灣罕病團體心聲。

對此,衛福部健保署署長李伯璋,晚間接受《三立新聞網》記者電訪回應,他理解罕病的無奈,政府有責任照顧所有民眾的健康,明日將舉行專家會議討論8項罕病藥健保申請,但「健保財務緊張也是事實,尤其不只罕病患者需要新藥,像是腎臟、癌症患者也需要新藥,但這都需要財務考量,是不得不面對的。」

李伯璋說,罕藥費用高,限縮藥品適應症,希望降低對於財務衝擊,若不開源只是挖東牆、補西牆,不會有人滿意,「期待透過部分負擔,使用者付費,開源節流」讓財務壓力降低後,就能提供更多罕病及癌症等新藥給付及更妥善的照顧。

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