1劑4900萬史上最貴！SMA基因藥8月納給付「1年8人受惠」！健保署曝原因

記者簡浩正／台北報導

▲台灣目前約有400位SMA患者。（示意圖／台灣百健授權）

罕病SMA患者福音！被稱為全球最貴藥物之一「諾健生」（Zolgensma）是用於治療罕見疾病脊髓肌肉萎縮症（SMA）；衛福部健保署預計自今年8月起將該基因治療藥納入健保給付，一劑要價新台幣4900萬元，創下台灣史上單一藥劑給付紀錄。對此，健保署預估一年有8名6個月以下病童受惠，這也是健保在罕病用藥部分首次把基因治療藥品納入給付。

SMA相關藥物日前未能給付擴大，病友團體過往曾至立法院陳情，控訴健保讓罕病病友失望。健保署今年初召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」(共擬會)，會中經醫藥界與病友團體努力下，通過放寬「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」治療藥品年齡給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」；另一SMA新藥為含risdiplam成分之口服液劑，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。而今日則再擴大上述藥物給付。

▲SMA病友團體過往曾至立法院陳情，控訴健保讓罕病病友失望。（圖／記者簡浩正攝影）

健保署副署長蔡淑鈴今（24）日中午接受媒體電訪表示，該款SMA基因治療用藥擬自8月起納入健保給付，為經共同擬訂會議（共擬會）討論議價後決議，一劑為新台幣4900萬元。目前該款藥通過的適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，預估一年有8名病童受惠。

「終生是很久的！」對於給付原因，蔡淑鈴也表示，「其實仿單上的年齡更寬，但因這款用藥問世至今才追蹤8年左右，加上價格昂貴，先從最有效的6個月以下小朋友開始給付」；先給付這一段，同時搜集真實世界資料，確認是否如仿單所述終生有效。未來則視財源慢慢放寬。

另，媒體也問到治療SMA藥品，有另1款脊椎注射用藥及1款口服用藥。蔡淑鈴說，這2款都屬於終生使用，均已納入健保給付，並擴增給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則須運動評估大於15」，以國內目前400多位SMA患者推估，希望3款藥物加起來可讓約半數患者受益。