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美國通過最新基因治療!每劑定價6700萬 破歷史紀錄

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國際中心/綜合報導

美國食品藥物管理局(FDA)於上週五(24日)審核通過一項針對基因疾病「脊髓性肌肉萎縮症」(spinal muscular atrophy, SMA)的新療法,這種疾病會造成嬰兒的肌肉逐漸退化,最終可能在2歲前死亡。不過這項一次性的新療法的藥價卻高達212萬美元(約合新台幣6698萬元)。

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▲美國食品藥物管理局核准基因治療藥物Zolgensma。(圖/翻攝自Maik_KT Twitter)

根據《CNN》報導,這項基因型治療名稱為Zolgensma,將會由知名藥廠諾華(Novartis)旗下的品牌AveXis上市,該品牌專門開發臨床階段基因治療。

根據美國國家神經疾病暨中風研究院表示,脊髓性肌肉萎縮症是一種因基因缺陷引起的遺傳性疾病,最終導致可收縮肌肉的神經細胞壞死。而Zolgensma是在神經細胞壞死前,利用有效的基因體取代原有的缺陷基因。諾華也在聲明中表示,目前估計每8000名新生兒中就有一名受到基因突變的影響,其中美國每年就有450-500名嬰兒。

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▲這項新療法將能一次性治癒脊髓性肌肉萎縮症。(圖/翻攝自doramiro Twitter)

美國食品藥物管理局代理局長夏普樂博士(Ned Sharpless)週五發表聲明:「這項新療法的通過是基因與細胞治療的新里程碑,對於基因治療產品的潛力賣進一步,同時也為那些因疾病而遭受終生痛苦、或甚至死亡的患者的未來提供新的希望。」

不過這項藥物的公告定價較預期高,立刻也引起對於售價與支付方式的各種爭議。相關民間團體抨擊,這代表制度不健全而導致患者被迫為了存活而支付任何價格。

為此,諾華的高層表示,該價格根據成本效益的目標而訂,且這項新療法的價格幾乎僅是原有另一項療法Spinraza價格的一半,該療法需持續負擔超過10年。諾華也表示將提供患者支援以及支付方案,並且不希望造成有需要的患者承擔龐大的自付金額。

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▲知名藥廠諾華。(圖/翻攝自mna EN twitter)

美國醫療保健公司信諾集團(Cigna Corp.)的發言人也發表聲明:「我們將繼續與AveXis研擬針對基因治療的專案,包括分期付款與相關風險分攤計畫。」

美國食品藥物管理局代理局長承諾會加速審查該產品是否仍有未符合醫學標準之處,並且盡快促成該產品上市。(編輯:袁康介)

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